Accès précoce et compassionnel
ANSM et HAS
Réforme ATU/ RTU- Autorisation d’accès précoce, autorisation d’accès compassionnel et cadre de prescription compassionnelle
Retrouvez l’accès au webinaire issu du partenariat de l’ANSM et la HAS, au sujet des accès précoce et compassionnel
Deux nouveaux dispositifs d’accès et de prise en charge par l’assurance maladie entrent en vigueur au 1er juillet 2021 :
- l’« accès précoce » qui vise les médicaments répondant à un besoin thérapeutique non couvert, susceptibles d’être innovants et pour lesquels le laboratoire s’engage à déposer une autorisation de mise sur le marché (AMM) ou une demande de remboursement de droit commun ;
- l’« accès compassionnel » qui vise les médicaments non nécessairement innovants, qui ne sont initialement pas destinés à obtenir une AMM mais qui répondent de façon satisfaisante à un besoin thérapeutique non couvert.
L'accès précoce s'applique :
- soit aux médicaments n'ayant pas l'AMM dans l'indication concernée et pour lequel le laboratoire s'engage à déposer une demande
- soit aux médicaments ayant une AMM dans l'indication concernée mais qui n'a pas été admis au remboursement par l'assurance maladie
La demande d'autorisation est faite par le laboratoire pharmaceutique via la plateforme Sésame
La décision d'autorisation (3 mois maximum) est prise par la HAS, après avis de l’ANSM pour les médicaments n'ayant pas encore une AMM, selon les critères suivants :
- Le médicament doit être destiné à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes
- Il n'existe pas de traitement approprié disponible
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée
- Le médicament est présumé innovant, notamment au regard d'un éventuel comparateur cliniquement pertinent
L'autorisation d'accès précoce implique également le recueil de données par les médecins, pharmaciens et les patients à l'aide d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil des données.
L'autorisation d'accès précoce est délivrée pour une durée maximale d'un an renouvelable.
L'accès compassionnel comprend :
Il s'agit de sécuriser une prescription hors AMM d'un médicament disponible en France et ayant l'AMM dans d'autres indications. L'évaluation est établie par l'ANSM pour une durée maximale de 3 ans renouvelable.
Le décret n° 2022-164 du 11 février 2022 fixe les conditions dans lesquelles l'ANSM élabore un cadre de prescription compasionnelle en vue d'encadrer une pratique de prescription hors AMM en prenant notamment en compte les spécificités relatives aux maladies rares.
Il s'agit d'une demande pour un médicament n'ayant pas l'AMM et n'ayant pas vocation à être commercialisé en France. La demande est faite par le prescripteur, via la plateforme e-saturne, pour un patient unique. L'autorisation est délivrée par l'ANSM pour une durée maximale d'un an renouvelable.
Il s'agit d'une dérogation à l'accès compassionnel pour des médicaments qui font l'objet d'une recherche clinique dans une indication considérée à un stade très précoce. L'octroi est prévu par l'ANSM sur demande d'un médecin prescripteur sous plusieurs conditions :
► la mise en œuvre du traitement ne doit pas pouvoir être différée
► le patient ne peut pas participer à la recherche clinique
► les médicaments font l'objet d'une recherche clinique dans une indication considérée avec une volonté d'obtenir une AMM
► le laboratoire s’engage à déposer une demande d’accès précoce dans un délai déterminé (12 mois dans le cas général, 18 mois s’agissant d’une maladie rare et prorogations possibles par 6 mois en fonction du contexte)
► maladies graves, rares ou invalidantes
Liens utiles
Site du ministère :
- Autorisation d’accès précoce, autorisation d’accès compassionnel et cadre de prescription compassionnelle
- Dispositions transitoires
NOTE D'INFORMATION INTERMINISTERIELLE N° DGOS/PF2/DSS/1C/2022/30 du 7 février 2022 relative à la mise en œuvre du codage de l’indication dans laquelle un médicament bénéficiant d’une prise en charge au titre d’un accès précoce ou d’un accès compassionnel est prescrit.
NOTE D’INFORMATION N° DGOS/PF2/2022/205 du 29 août 2022 relative aux modalités d’identification et d’authentification aux outils de recueil de données utilisés dans le cadre de l’accès précoce et compassionnel aux médicaments